11月7日，秋雨给上海带来了些许寒意，但国家会展中心却依然温暖。第八届中国国际进口博览会正在开幕。本届进博会汇聚了从创新药物和设备到数字化诊疗的全球前沿成果。多项罕见病最新成果亮相，展现现代医学领域发展新趋势。灵北在偏头痛治疗方面的最新进展显示，全球每8个人中就有1人患有心理健康问题，并且有近34亿患者患有神经系统疾病。此类疾病已成为导致残疾的主要原因和第二大死亡原因。专注于神经科学的全球制药公司灵北再次亮相进博会，展示发育性癫痫性脑病（DEE）的创新疗法，并分享预防性治疗的最新进展偏头痛。中国是灵北的全球第二大市场。自20世纪90年代进入中国以来，灵北一直致力于将全球创新成果引入中国。灵北中国目前的产品涵盖抑郁症、阿尔茨海默病、帕金森病、偏头痛等脑部疾病的治疗。在罕见神经系统疾病领域，灵北用于治疗进行性癫痫性脑病（DEE）的候选药物Bexicaserin已在中国同步启动全球临床III期研究。发育性癫痫性脑病 (DEE) 是一组罕见的神经发育疾病，是一种严重的癫痫综合征，始于儿童早期，并因难治性癫痫发作和发育停滞或退化而消失。据国际抗癫痫联盟介绍，DEE目前包括十几种综合征，其中一些已被纳入第一批和第二批罕见病目录中。由国家卫生健康委员会颁发。灵北公司开发的新药bexicaserin已显示出其治疗潜力。它对 DEE 具有广泛且持久的抗癫痫发作作用。可以说，它是目前具有“同类最佳”潜力的创新药物。该药已被美国FDA和中国CDE认定为治疗DEE引起的癫痫发作的突破性治疗药物。值得一提的是，截至今年10月，罕见神经系统疾病领域只有两种药物获得CDE药物治疗成功，贝西卡林就是其中之一。此次成功标志着DEES巨大的临床潜力和迫切的患者需求得到了实力机构的认可，为DEES患者群体带来了新的治疗希望。在神经病学领域，偏头痛的预防性治疗是热点之一。偏头痛在中国约有1.3亿患者，是第二大常见病神经功能障碍疾病。疾病负担被低估。偏头痛患者早期开始预防性治疗的适应症是明确的，并且可能带来显着的临床益处。但目前预防性治疗还有进一步推广和普及的空间。这就是灵北将改善偏头痛治疗作为在中国的首要任务的原因。 2024年，灵北公司用于预防性治疗偏头痛的CGRP单克隆抗体药物iPrenezumab首次亮相中国国际进口博览会。今年，它实现了里程碑式的发展，最新的三期临床试验进一步取得进展。该药物的有效性在亚洲慢性偏头痛人群中得到证实。灵北中国（内地及香港）总经理张一凡表示：“我们希望借助进博会的‘放大器’效应，让更多人看到罕见病患者的迫切需求，了解预防性治疗的必要性和价值。耳鼻喉科治疗偏头痛。同时，我们希望抓住进博会的“溢出效应”，加速引进塔雷斯神经科神经病学专家向全球转型。而罕见神经系统疾病（中国SD），其中前三个适应症被纳入国家医保双适应症目录，获批用于成人全身性重症肌无力（GMG）和成人视神经脊髓炎。在艾滋病预防和罕见肝脏治疗领域，还展示了引进中国罕见药物的乐城国际医疗旅游区将于2025年6月成为中国首个长期运营的项目。自身免疫性肝病。中国PBC患者的新疗法。希望能治愈。文图丨记者何静 编辑：王志涛